Mesoblast riceve una risposta completa dalla richiesta di licenza per steroidi da parte della Food and Drug Administration statunitense per i prodotti biologici

Pubblicato: 04 agosto 2023

NEW YORK, 3 agosto 2023 (GLOBE NEWSWIRE) --Mesoblast limitato(Nasdaq:MESO; ASX:MSB), leader mondiale nei farmaci cellulari allogenici per le malattie infiammatorie, ha annunciato oggi che ilAmministrazione statunitense per gli alimenti e i farmaci (FDA) ha fornito una risposta completa alla nuova richiesta di licenza biologica (BLA) per remestemcel-L per il trattamento della malattia pediatrica del trapianto contro l'ospite acuta refrattaria agli steroidi (SR-aGVHD) e richiede ulteriori dati a supporto dell'approvazione all'immissione in commercio. Per ottenere i dati richiesti, Mesoblast condurrà uno studio mirato e controllato negli adulti a più alto rischio con la maggiore mortalità. Questo studio sugli adulti è in linea con la nostra strategia commerciale complessiva, che prevedeva una progressione sequenziale dalle indicazioni SR-aGVHD pediatriche a quelle per adulti. Gli adulti costituiscono l’80% del mercato SR-aGVHD.

L'amministratore delegato di Mesoblast, Silviu Itescu, ha dichiarato: “L'ispezione del nostro processo di produzione da parte della FDA non ha evidenziato preoccupazioni, l'Agenzia non ha sollevato problemi di sicurezza in più di 1.300 pazienti che hanno ricevuto remestemcel-L fino ad oggi e ha riconosciuto miglioramenti al nostro test di potenza. Rimaniamo risoluti nel rendere remestemcel-L disponibile sia ai bambini che agli adulti affetti da questa malattia devastante e abbiamo ricevuto una sostanziale chiarezza su come portare questo prodotto tanto necessario a questi pazienti”.

Mesoblast intende arruolare pazienti adulti a più alto rischio di mortalità con SR-aGVHD in cui la terapia esistente non ha migliorato i risultati e la sopravvivenza a 90 giorni rimane bassa, fino al 20-30%.1 Mesoblast ha generato dati pilota attraverso il suo programma di emergenza IND negli adulti che mostrano un beneficio in termini di sopravvivenza con remestemcel-L in questa popolazione target. In linea con la nostra strategia commerciale complessiva di espansione nell’indicazione SR-aGVHD per adulti, Mesoblast ha già collaborato con importanti ricercatori presso vari centri di eccellenza statunitensi per stabilire il protocollo di studio di follow-on per adulti, utilizzando potenzialmente reti di studi clinici consolidate. L'azienda cercherà di allinearsi con la FDA sul disegno della sperimentazione per lo studio sugli adulti in una riunione di tipo A entro 45 giorni.

Prima della nuova presentazione, la FDA ha guidato Mesoblast nella risoluzione dei problemi in sospeso relativi a chimica, produzione e controlli (CMC) prima di avviare qualsiasi ulteriore sperimentazione clinica. La FDA ha completato l'ispezione pre-licenza (PLI) dell'impianto di produzione, non ha emesso alcun modulo 483 e non ha riscontrato condizioni discutibili. Inoltre, nella revisione della nuova presentazione, la FDA ha riconosciuto che le modifiche implementate sembrano migliorare le prestazioni del test rispetto alla versione originale del test utilizzato nello studio pediatrico di Fase 3.

Mesoblast ha raggiunto con successo l’endpoint primario pre-specificato, concordato in modo prospettico con la FDA, di uno studio di Fase 3 a braccio singolo condotto su 54 bambini affetti da SR-aGvHD. Mentre nell'agosto 2020 il comitato consultivo sui farmaci oncologici della FDA ha votato 9 a 1 a favore dell'efficacia di remestemcel-L in una popolazione di pazienti pediatrici, nel settembre 2020 la FDA ha raccomandato di intraprendere ulteriori passi per ottenere l'approvazione. La nuova presentazione del BLA del gennaio 2023 includeva dati di follow-up a lungo termine dello studio di Fase 3 del Center for International Blood and Marrow Transplant Research (CIBMTR) che mostravano una sopravvivenza del 50% attraverso più di 4 anni di follow-up per i pazienti trattati con remestemcel-L pazienti nello studio di Fase 3 per i quali era prevista una sopravvivenza a due anni inferiore al 20% in base alla gravità della malattia. La nuova presentazione includeva anche uno studio post-hoc propensity matched che mostrava che la sopravvivenza a 6 mesi era del 67% con remestemcel-L rispetto al 10% con altre terapie non approvate nei pazienti a rischio più elevato identificati utilizzando il Mount Sinai Acute GVHD International Consortium (MAGIC). Questi dati pediatrici forniscono ulteriore supporto per l’uso di remestemcel-L nello studio proposto negli adulti ad alto rischio con SR-aGVHD.

Conferenza telefonica Ci sarà un webcast oggi, a partire dalle 20:00 EDT (giovedì 3 agosto); 10:00 AEST (venerdì 4 agosto);. È possibile accedervi tramite: https://webcast.openbriefing.com/msb-mu-2023/